Впервые FDA одобрило лекарство для лечения муковисцидоза

Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Kalydeco/ ivacaftor компании Vertex Pharmaceuticals, предназначенный для лечения муковисцидоза. Это первое лекарственное средства для этиологической терапии этого заболивания: со сих пор муковисцидоз лечили только симптоматически.

Причиной развития муковисцидоза является мутация гена-регулятора трансмембранной проводимости (CFTR). Этот белок является ионным каналом и регулирует транспорт воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых оболочек. Когда структура CFTR изменяется, вязкость слизи повышается и накапливается в дыхательной, пищевой и мочеполовой системе. Это приводит к тяжелым инфекциям соответствующих органов, из-за чего многие больные не доживают до зрелого возраста.

Разработанный препарат улучшает работу CFTR, повышает вероятность открытия суженного ионного канала под действием циклического аденозинмонофосфата (цАМФ) и повышает ток хлора через мембраны, нарушенный при муковисцидозе.

Во время клинических испытаний прием препарата улучшил показатели функции легких у пациентов в среднем на 10%, они набрали вес и заявили об улучшении самочувствия.