Разработка биомаркеров для лечения редкой болезни – мышечной атрофии Дюшена
Британская компания по разработке лекарственных средств и доктор Йетриб Хатхаут из Детского национального медицинского центра при Вашингтонском университете объединили усилия, чтобы разработать биомаркеры атрофина от редкой болезни – мышечной дистофии Дюшена.
На заседании глав правительства компания лоббирует терапию мышечной дистрофии Дюшена и заражения клостридиозной инфекцией под названием SMT C1100.
Объединение финансируется за счет гранда от Фонда борьбы с Дюшеном и является частью комплексной программы биомаркеров, которую воплощают главы правительства для продвижения программы моделирования атрофина от DMD.
«Мы воодушевлены работой с доктором Хатхаутом над разработкой новых биомаркеров, которые помогут лучше понять DMD во время работы над программой моделирования атрофина. Создание биометрических индикаторов измерения уровня протеинов атрофина в мышцах окажет жизненно важную помощь в утверждении нашей программы SMT C1100 и в испытаниях на здоровых добровольцах. Мы выражаем благодарность Фонду борьбы с Дюшеном за поддержку этих важных клинических исследований», – Глин Эдвардс, главный исполнительный директор председательского Саммита.
Мышечную дистрофию Дюшена вызывает генетическая мутация, которая препятствует выработке структурного белка дистрофина и приводит к прогрессирующей атрофии мышц и в конечном итоге – к летальному исходу. Ученые работают над разработкой моделирования атрофина, чтобы наладить производство атрофина – функциональный аналог дистрофина, который вырабатывается в эмбрионе и регенерирует мышцы. Такой подход к изменению болезни поможет всем пациентам с мышечной атрофией Дюшена бороться с генетической мутацией, вызвавшей болезнь.
Создание биомаркеров, которые позволят точно определять уровень атрофина в мышцах при мышечной дистрофии Дюшена, сыграет важную роль для подтверждения эффективности моделирования атрофина при последующих клинических испытаниях на пациентах.
Ханна Блейк
Pharmaphorum
Материал подготовила +Екатерина Свириденко
