В США схвалили найдорожчий в світі лікарський засіб

Препарат золгенсма (Zolgensma) виробництва компанії Novartis призначений для лікування спінальної м’язової атрофії у дітей і коштує $2,1 млн

24 травня 2019 р. швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG отримала в США дозвіл на продаж препарату золгенсма для генної терапії спінальної м’язової атрофії у дітей до двох років. Його використовують одноразово, і ця одноразова доза коштує $2,1 млн. Другий за вартістю лікарський засіб у світі – люкстурна – коштує $850 тис, він також виробництва Novartis і призначений для генної терапії спадкової дистрофії сітківки.

Novartis надасть страховим компаніям можливість сплачувати вартість препарату частинами протягом п’яти років. Крім того, компанія може частково компенсувати витрачені на препарат кошти в разі його неефективності.

Спінальна м’язова атрофія – одна з найбільш частих причин дитячої смертності, пов’язаної зі спадковими хворобами. Причина хвороби – мутація в гені, що кодує білок «виживаності мотонейронів» (survival motor neuron – SMN). Дефект SMN веде до порушення функцій нервових клітин спинного мозку, прогресивного розвитку слабкості м’язів та їх атрофії.

Вже найближчим часом золгенсму можуть схвалити регуляторні органи Європи та Японії.

На рис.: мотонейрон; ілюстрація (shutterstock.com)