В Европе впервые одобрена к применению генная терапия для детей
Еврокомиссия дала зеленый свет первой в мире технологии генной терапии для лечения детей. Терапия Стримвелис (Strimvelis) компании GlaxoSmithKline предназначена для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита у детей (ADA-SCID), связанного с дефицитом аденозиндеаминазы – фермента, без которого невозможно формирование лимфоцитов. ADA-SCID – редкая форма наследственного иммунодефицита, при которой новорожденные практически лишены защиты против вирусов и бактерий. У них есть шанс выжить только в стерильной среде, поэтому их помещают в специальные защитные пластиковые оболочки. В Европе ежегодно рождается примерно 15 детей с данной формой наследственного иммунодефицита.
До настоящего времени иммунодефицит ADA-SCID лечили путем пересадки костного мозга или пожизненной и очень дорогостоящей ферментотерапии – введения недостающего фермента аденозиндеаминазы. Технология Стримвелис включает коррекцию генов в клетках пациента: у новорожденного берут клетки костного мозга (гемопоэтические клетки CD34+); in vitro вводят в них ген, кодирующий аденозиндеаминазу; а затем вводят клетки обратно.
В клинических испытаниях* Стримвелиса приняли участие 18 детей, все из которых на сегодня живы (после терапии прошло от 2,3 до 13,4 лет). Эти результаты показывают, что Стримвелис может действительно заменить дефектный ген рабочей копией без побочных эффектов.
Одобрение Стримвелися открывает новую главу в лечении генетических заболеваний. Авторы полагают, что подход, используемый в данной технологии, в будущем будет использован в лечении других редких наследственных недугов.
Читайте также: Генная терапия ожирения
* Cicalese MP, Ferrua F, Castagnaro L, Pajno R, et al. Update on the safety and efficacy of retroviral gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency // Blood, 2016, April 29, 2016. DOI: https://dx.doi.org/10.1182/blood-2016-01-688226
На фото: костный мозг (оранжевый цвет) во внутренней полости кости (зеленый цвет); видны сосуды (желтый цвет); сканирующая электронная микроскопия (by Dennis Kunkel Microsopy, Inc./Visuals Unlimited, Inc.)
