Антисмысловые РНК помогают при мышечной атрофии

Ученые из Cold Spring Harbor Laboratory провели исследование, в ходе которого выяснилось, что причиной спинальной мышечной атрофии может быть не только гибель нейронов спинального мозга. Согласно опубликованным в «Nature» результатам, развитию патологии также могут способствовать дефекты в тканях сердца, печени и мышц.

Кроме того, в ходе проведенного на животных эксперимента выяснилось, что  антисмысловые олигонуклеотиды РНК, которые вводили в церебро-спинальную жидкость, значительно сокращали выраженность симптомов заболевания.

Развитие такой болезни, как спинальная мышечная атрофия обусловлено мутацией SMN1-гена ДНК, который отвечает за выработку белка SMN, ответственного за выживаемость моторных нейронов. Мутация этого гена приводит к тому, что моторные нейроны погибают преждевременно.