EМА пропонує громадське обговорення концепції персоналізованих лікарських засобів
Європейське агентство з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) опублікувало для громадського обговорення концептуальний документ про розробку та життєвий цикл персоналізованих ліків і супутньої діагностики. Під діагностикою розуміють визначення прогностичних біомаркерів, які допоможуть оцінити найбільш ймовірну відповідь на конкретне лікування
Одним із напрямків, де досягнуто реальних успіхів у персоналізованому лікуванні, є боротьба з орфанними (рідкісними) хворобами, такими, наприклад, як набута гемофілія A, аутосомно-домінантна гіперхолестеринемія (тип В), дефіцит лізосомної кислої ліпази. У цьому випадку терапія відбувається на молекулярному рівні. В Україні офіційно зареєстровано 256 орфанних захворювань. Лише 5% хворих на рідкісні недуги знають свій справжній діагноз. Решта – борються з хворобою наосліп. Проблемою є недослідженість більшості таких захворювань, висока вартість діагностики та лікування.
Віктор Досенко, професор патофізіології, генетик, завідувач відділу Інституту фізіології ім. О.О.Богомольця НАН України:
«Лікувати потрібно не хворобу, а пацієнта. Сучасні досягнення молекулярної біології та генетики надають можливість отримати детальну індивідуальну інформацію про кожну людину, метаболоміки – про особливості обміну речовин, а фармакогенетика працює над тим, щоб ліки призначалися персоніфіковано, тобто з урахуванням певного набору генетичних варіацій у людини.
Напевно, в найближчому майбутньому з’явиться можливість отримання хімічних речовин, які вибірково будуть впливати на активність ферментативних систем певної людини. Або на активність білків, які змінилися в організмі хворої людини під час розвитку патологічного процесу.
З реальних досягнень на цьому шляху можна згадати препарати для лікування орфанних (рідкісних) захворювань, або певних видів пухлин, що виникли внаслідок мутацій у відповідних генів. Призначений препарат у цих випадках впливає лише на змінену, патологічну молекулу, не зачіпаючи нормальні білки організму хворого.
Такий лікарський засіб призначається невеликій групі людей, або, навіть, одній людині. Він має пройти ретельну перевірку на токсичність, канцерогенність, ефективність при лікуванні експериментальної патології у тварин. Тому розробка персоніфікованих ліків високовартісна».
Джерело: прес-центр БХФЗ
