Канадские ученые готовят к клиническим испытаниям препарат для восстановления моторики при болезни Хантингтона
Группа канадских ученых из Университета Альберты разработали препарат для восстановления моторных функций и задержания или остановки прогрессирования болезни Хантингтона. Тестирование препарата на лабораторный моделях прошло успешно, и клинические испытания его эффективности на людях может начаться в течение ближайших двух лет.
Болезнь Хантингтона является наследственным заболеванием, вызванным мутацией белка хантингтина. В результате этого заболевания происходит гибель клеток головного мозга, потеря двигательных и когнитивных навыков и, как результат, смерть. Для приведения физиологических показателей в норму необходимо восстановить необходимый уровень молекулы GM1. Как показали исследования на лабораторных моделях, новый препарат восстановил уровень молекулы GM1 в течение нескольких недель. Такие результаты удивили даже самых исследователей, поскольку они ожидали частичного, а не полного восстановления моторики.
Молекула ганглиозила GM1 уже проходит клинические испытания в качестве препарата для лечения болезни Паркинсона и других нейродегенеративных заболеваний. Это поможет ускорить начало испытания GM1 для применения при болезни Хантингтона.
В ходе лабораторных исследований мыши с симптомами болезни Хантингтона на протяжении 4 недель получали GM1 в виде внутрижелудочных инфузий. Молекула GM1 вызывает фосфорилирование определенных остатков аминокислоты серина мутировавшего хантингтина, снижая таким образом токсичность белка. После окончание курса лечения нормальные моторные функции сохранялись у животных в течение еще двух недель. Но потом они снижались и со временем возвращались в начальное состояние. Поэтому, скорее всего, лечение будет состоять из нескольких длительных курсов.
