У США на стадії розробки знаходиться 452 кандидата в препарати для лікування рідкісних захворювань
Згідно зі звітом Асоціації дослідників і виробників фармацевтичної продукції США (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America), в біофармацевтичних компаніях США на стадії розробки знаходиться 452 кандидата в препарати для лікування рідкісних (орфанних) захворювань. Так, проводяться клінічні дослідження згаданих лікарських засобів або заявки на їх схвалення знаходяться на розгляді в Управлінні з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами США (Food and Drug Administration, FDA). Із них 105 призначені для терапії онкологічних захворювань, 85 – спадкової патології, 65 – лейкемії, 32 – неврологічних розладів, 28 – інфекційних та 20 – респіраторних захворювань. Серед інших розробок – кандидати в препарати для лікування аутоімунних захворювань, порушень із боку органу зору, захворювань шкіри, крові, серцево-судинної системи, порушення травлення, зросту.
Материал подготовила +Екатерина Свириденко
