Амброксолом спробують лікувати хворобу Паркінсона
Амброксол – муколітик, який вже більше 50 років використовують у лікуванні кашлю та інших захворювань дихальних шляхів – вже пройшов кілька етапів випробувань як засіб, що сповільнює прогресування… хвороби Паркінсона
Минулого місяця дослідники з University College London (UCL) повідомили* про закінчення клінічних випробувань 2 фази, які показали, що амброксол добре переноситься пацієнтами з хворобою Паркінсона, при цьому є ознаки того, що у певної групи пацієнтів він чинить нейропротекторну дію. Останнє найближчим часом перевірять у відповідних клінічних випробуваннях на більшій когорті пацієнтів.
В дослідженні, що завершилося*, 17 пацієнтів з хворобою Паркінсона, отримували щоденно амброксол протягом 6 місяців. Окрім контролю безпечності для пацієнтів обраних доз препарату, дослідники також вивчали, чи проникає амроксол через гематоенцефалічний бар’єр та чи є різниця у відповіді на препарат у пацієнтів, які мають або не мають певної мутації у гені глюкоцереброзидази (GBA1). Ця мутація в гені GBA1 вважається вагомим фактором ризику розвитку хвороби Паркінсона. Її носії мають схильність захворіти на Паркінсона в молодому віці та мати швидшу маніфестацію симптомів. Це можна пояснити тим, що мутація пригнічує природне вивільнення ферменту глюкоцереброзидази (GCase), який виконує у мозку функції прибиральника та попереджає накопичення білка альфа-синуклеїну, відповідального за когнітивні порушення при хворобі Паркінсона.
Амброксол підвищує рівень глюкоцереброзидази і таким чином допомагає клітинам мозку позбутися альфа-синуклеїну, уповільнюючи прогресування хвороби Паркінсона. Такий ефект препарату був доведений на культурах клітин та тваринних моделях. Наразі доведено, що амброксол проникає крізь гематоенцефалічний бар’єр та підвищує рівень глюкоцереброзидази у цереброспінальній рідині пацієнтів приблизно на 35%. Цікаво, що підвищення рівня глюкоцереброзидази спостерігалося, незалежно від наявності у пацієнта мутації GBA1, і це потребує ретельного вивчення.
Читайте також: Болезнь Паркинсона: не остановить, но замедлить!
Амброксол добре переноситься пацієнтами з хворобою Паркінсона, про побічні ефекти протягом курсу лікування хворі не повідомляли.
Також в останньому дослідженні було виявлено, що амброксол дещо поліпшує показники рухливості пацієнтів за шкалою MDS-UPDRS, тобто позитивно впливає на контроль моторики.
Докладно вивчити ефект амброксолу у пацієнтів з хворобою Паркінсона дозволять подвійні-засліплені плацебоконтрольовані клінічні випробування 3 фази (вони отримали назву PD-Frontline), до яких вже розпочався набір учасників.
У разі позитивних результатів випробувань дешевий та загальнодоступний амброксол може значно поліпшити прогноз у пацієнтів з хворобою Паркінсона.
Пошук нових показань для лікарських засобів, що давно застосовуються, – не новина. Так, препарат силденафіл, призначений для лікування еректильної дисфункції, наразі випробовують як засіб попередження гіпоксії плода при пологах.
Читайте також: Чотири головних питання щодо паркінсонізму
* Mullin S, Smith L, Lee K, et al. Ambroxol for the Treatment of Patients With Parkinson Disease With and Without Glucocerebrosidase Gene Mutations: A Nonrandomized, Noncontrolled Trial // JAMA Neurol., Published online January 13, 2020. doi:10.1001/jamaneurol.2019.4611
